全球首个自免脑炎BTK抑制剂临床试验批文落地新乡

5月7日，河南知微生物医药有限公司（以下简称知微医药）收到国家药品监督管理局《药物临床试验批准通知书》，其自主研发的BTK抑制剂TM471-1胶囊，获批用于治疗自身免疫性脑炎（以下简称自免脑炎）。知微医药由此成为全球首家将BTK抑制剂应用于这一适应症的创新药企。

自免脑炎致病机制复杂，治疗选择极为有限，长期被视为神经免疫领域的“硬骨头”。临床上，患者常面临反复发作、激素依赖甚至严重后遗症的困境。上海交通大学药学院副院长、教授钱峰表示，此前全球尚无BTK抑制剂获批用于自免脑炎适应症，知微医药此次获批临床，意味着其第一次在这一高难度赛道上拿到了临床试验的“入场券”，实现从“0”到“1”的跨越，填补了国际空白。

“从一开始，我们就不走拥挤的赛道。”知微医药副总经理、首席医学官、哈佛大学博士后杨寅柯告诉记者，众多药企扎堆研发BTK抑制剂的血液肿瘤适应症，而知微医药将重心投向自身免疫性疾病，尤其是侵犯中枢神经系统的自身免疫性疾病。“这条路技术门槛最高、研发风险最大，但临床需求也最为迫切。”这一战略布局始于2016年，团队历经上千次分子筛选和多次动物模型验证，最终锁定TM471-1。

这一战略选择并非凭空而来。知微医药与上海交通大学药学院深度合作，构建了国内首个自免脑炎动物药效学模型，让产学研拧成“一股绳”。截至目前，TM471-1已获得多发性硬化症、自免脑炎、慢性自发性荨麻疹三项临床试验批件，膜性肾病适应症批文也即将获批。预计今年年底，四个适应症将同步进入临床二期研究。在国内自免药物赛道上，知微医药已是布局最广、进展最快的企业之一。

疗效靠数据说话。公司治疗慢性自发性荨麻疹的二期临床研究预计今年10月结束，已入组的70例患者数据显示，TM471-1疗效与2025年12月上市的全球领先创新药相当，安全性更具优势，为挑战自免脑炎等更高难度适应症打下坚实基础。

据了解，国际上，多家跨国药企曾因难度过高放弃在自免脑炎领域探索BTK抑制剂。知微医药此次率先突破，让中国创新药赢得了定义规则的机会。

新乡是全省重点布局的生物药产业基地，拥有规上生物医药企业140家。深厚的产业根基与持续优化的创新创业生态，催生出此次重大科研突破，也是新乡培育新质生产力的生动实践。当前，全市正全力支持企业勇闯科研“无人区”、深耕创新新赛道，推动全市医药产业焕发全新气象。